MeDMD GUMed

👩‍👦 Dla wielu rodzin zmagających się z DMD udział w tym badaniu to nie tylko nadzieja na lepsze leczenie, ale również okazja do aktywnego uczestnictwa w walce z chorobą. Pani Anna, która opisuje swoje doświadczenia związane z leczeniem syna w projekcie, podkreśla wartość stałego monitorowania i nowoczesnego leczenia, jakie oferuje badanie.

🩺 Dystrofia mięśniowa Duchenne'a to choroba z wymagającymi wyzwaniami, ale dzięki determinacji naukowców, lekarzy i rodzin pacjentów, możliwe jest przełamywanie barier i poszukiwanie nowych, skutecznych terapii. Przed nami nadal wiele niewiadomych, ale każde nowe badanie, takie jak to prowadzone przez Gdański Uniwersytet Medyczny, przybliża nas do zrozumienia DMD i znalezienia skutecznych sposobów jej leczenia.

➡️ Szczegółowe informacje o badaniu finansowanym przez Agencja Badań Medycznych oraz formularz rejestracyjny dostępne są na stronie
https://medmd.gumed.edu.pl.

📸 Paweł Sudara/GUMed

💊 Jak pisaliśmy w poprzednim poście, projekt ma na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa kombinacji leków: inhibitora konwertazy angiotensyny (ACEi) oraz beta-blokera (metoprololu).

✅ Do badania włączani są pacjenci w wieku 8-18 lat z potwierdzoną genetycznie DMD. Pierwszym krokiem jest wysłanie przez rodziców zgłoszenia przez formularz internetowy, a drugim - umówienie się na wizytę kwalifikacyjną w ośrodku. Czas trwania obserwacji wyniesie do 5 lat. W tym czasie pacjenci objęci są ścisłą opieką naszych specjalistów i zgłaszają się cyklicznie na wizyty kontrolne – w pierwszym roku trzy razy, a w kolejnych latach dwa razy w roku.

🗨️ – Wizyty są dwudniowe, ponieważ w ramach tych wizyt pacjenci mają wykonywany szereg badań dodatkowych jak badania krwi, ECHO serca, EKG, Holter EKG, AMBP, spirometrię, rezonans magnetyczny serca w celu zarówno monitorowania postępu choroby, jak i oceny skuteczności i bezpieczeństwa terapii – tłumaczy prof. Joanna Kwiatkowska, kierownik Katedry i Kliniki Kardiologii i Wad Wrodzonych Serca Gdański Uniwersytet Medyczny, lider projektu MeDMD.

👉 Więcej o metodologii badania finansowanego przez Agencja Badań Medycznych i warunkach udziału w projekcie dowiecie się na https://medmd.gumed.edu.pl.

📸 Paweł Sudara/GUMed

🫀🩺 Dziś z okazji Światowego Dnia Świadomości Dystrofii Mięśniowej Duchenne’a przypominamy o trwającym projekcie finansowanym przez Agencja Badań Medycznych i wyjaśniamy, czym jest omawiane schorzenie.

✅ Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) to choroba genetyczna, wiążąca się z nieodwracalnym zanikiem mięśni i bardzo złym rokowaniem – obecnie pacjenci żyją przeciętnie dwadzieścia kilka lat. Postęp w nauce i medycynie daje jednak nadzieję tysiącom (w skali Polski) chorych na DMD oraz ich rodzinom.

✅ Choroba ta, wpływająca głównie na chłopców, prowadzi do stopniowego upośledzenia funkcji mięśni, w tym kluczowego mięśnia sercowego. Jednak nowe badania kliniczne prowadzane przez naukowców z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego mogą stać się przełomem w przeciwdziałaniu powikłań kardiologicznych związanych z DMD.

✅ Kardiomiopatia (choroba mięśnia serca) prowadząca do niewydolność krążenia stanowi obecnie dla pacjentów z DMD w drugiej-trzeciej dekadzie życia, nieprzekraczalną barierę do dłuższego i lepszego życia. W związku z obecnie kluczową rolą kardiomiopatii jako przyczyną śmierci pacjentów z DMD, badanie MeDMD nad kombinacją leków – inhibitora konwertazy angiotensyny (ACEi) oraz beta-blokera (metoprololu) – ma na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa tej kombinacji w profilaktyce kardiomiopatii. Jeśli nowe podejście okaże się skuteczne, może zrewolucjonizować opiekę kardiologiczną nad pacjentami z DMD na całym świecie. Obecnie brakuje bowiem jednoznacznych dowodów naukowych na temat skuteczności beta-blokerów we wczesnej profilaktyce kardiologicznej w DMD.

🎯 W kolejnym poście przybliżymy Wam założenia i zasady projektu realizowanego w Uniwersyteckie Centrum Kliniczne przez naukowców Gdański Uniwersytet Medyczny. Już teraz natomiast zachęcamy do odwiedzenia strony https://medmd.gumed.edu.pl.

📸 Paweł Sudara/GUMed

🎈 Obchodzony dziś Światowy Dzień Świadomości Dystrofii Mięśniowej Duchenne’a to doskonała okazja, by wysłuchać badaczy prowadzących projekt oraz biorących w nim udział pacjentów i ich bliskich.

🫀🩺 W ramach programu finansowanego przez Agencja Badań Medycznych i realizowanego w Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, szpitalu klinicznym Gdański Uniwersytet Medyczny naukowcy poszukują nowych terapii w leczeniu powikłań kardiologicznych powstałych w wyniku omawianej choroby.

👉 Jakie są założenia projektu? Co o badaniu mówią naukowcy z Kliniki Kardiologii i Wad Wrodzonych Serca GUMed: kierująca programem oraz Kliniką 𝗱𝗿 𝗵𝗮𝗯. 𝗝𝗼𝗮𝗻𝗻𝗮 𝗞𝘄𝗶𝗮𝘁𝗸𝗼𝘄𝘀𝗸𝗮 i 𝗱𝗿 𝗝𝗮𝗿𝗼𝘀ł𝗮𝘄 𝗠𝗲𝘆𝗲𝗿-𝗦𝘇𝗮𝗿𝘆, a także mamy uczestniczących w nim pacjentów? Dowiecie się na https://gumed.edu.pl/69151.html.

📸 Paweł Sudara/GUMed

❓Co powinien wiedzieć pacjent biorący udział w badaniu klinicznym wczesnych faz? Zachęcamy do lektury, nie tylko pacjentów uczestniczących w MeDMD GUMed.

Pacjent w badaniach klinicznych wczesnych faz- co warto wiedzieć? Pacjent w badaniach klinicznych wczesnych faz- co warto wiedzieć? - Aktualne wydarzenia i informacje -

🩺 Badanie realizowane w Gdański Uniwersytet Medyczny przeznaczone jest dla pacjentów 𝘄 𝘄𝗶𝗲𝗸𝘂 𝟴-𝟭𝟲 𝗹𝗮𝘁.

📌 Mogą w nim wziąć udział chorzy, u których 𝗽𝗼𝘁𝘄𝗶𝗲𝗿𝗱𝘇𝗼𝗻𝗼 𝗿𝗼𝘇𝗽𝗼𝘇𝗻𝗮𝗻𝗶𝗲 𝗗𝗠𝗗 zdefiniowanej jako obraz kliniczny zgodny z typową DMD oraz wykonano 𝗯𝗮𝗱𝗮𝗻𝗶𝗲 𝗯𝗶𝗼𝗽𝘀𝘆𝗷𝗻𝗲 𝗺𝗶𝗲̨𝘀́𝗻𝗶𝗮, wykryto 𝗺𝗼𝘇̇𝗹𝗶𝘄𝗮̨ 𝗱𝗼 𝘇𝗶𝗱𝗲𝗻𝘁𝘆𝗳𝗶𝗸𝗼𝘄𝗮𝗻𝗶𝗮 𝗺𝘂𝘁𝗮𝗰𝗷𝗲̨ 𝘄 𝗴𝗲𝗻𝗶𝗲 𝗗𝗠𝗗 lub przeprowadzono 𝗽𝗲ł𝗻𝗲 𝘀𝗲𝗸𝘄𝗲𝗻𝗰𝗷𝗼𝗻𝗼𝘄𝗮𝗻𝗶𝗲 𝗴𝗲𝗻𝘂 𝗱𝘆𝘀𝘁𝗿𝗼𝗳𝗶𝗻𝘆.

👉 Szczegółowe wytyczne dostępne są na https://medmd.gumed.edu.pl/63024.html, a dodatkowe pytania można kierować na [email protected].

📸 Unsplash